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Las células madre modificadas ofrecen una vía potencial para tratar la enfermedad de Alzheimer

Neurobiólogos de la UC Irvine han descubierto que las células madre neurales genéticamente modificadas muestran resultados positivos al ser implantadas en el cerebro de ratones con los síntomas y la patología de la enfermedad de Alzheimer. El ensayo preclínico se publica en la revista Stem Cells Research and Therapy, y el enfoque se ha demostrado que funciona en dos diferentes modelos de ratón.

La enfermedad de Alzheimer, una de las formas más comunes de demencia, se asocia con la acumulación de la proteína beta-amiloide en el cerebro en forma de placas. Mientras continúa la búsqueda de un tratamiento viable, los científicos ahora están buscando maneras no farmacéuticas de retrasar la aparición de esta enfermedad.

Una opción bien considerada es aumentar la producción de la enzima neprilisina, que se desglosa de la beta-amiloide, y muestra una menor actividad en los cerebros de las personas con la enfermedad de Alzheimer. Investigadores de la Universidad de California Irvine investigaron el potencial de disminución de la beta-amiloide mediante la entrega de neprilisina en cerebros de ratones.

"Los estudios sugieren que la neprilisina disminuye con la edad, por lo que puede influir en el riesgo de la enfermedad de Alzheimer", dijo Mathew Blurton-Jones, un profesor asistente de neurobiology & behavior. "Si la acumulación de la amiloide es la causa motriz de la enfermedad de Alzheimer, a continuación, las terapias que, o bien reducen la producción de la beta-amiloide o aumentan su degradación podrían ser beneficiosas, especialmente si se inician lo suficientemente temprano."

El cerebro está protegido por un sistema llamado la barrera hematoencefálica que restringe el acceso de las células, proteínas, y fármacos al cerebro. Si bien la barrera hematoencefálica es importante para la salud del cerebro, también hace que sea difícil entregar las proteínas terapéuticas o fármacos al cerebro. Para superar esto, los investigadores plantearon la hipótesis de que las células madre podrían actuar como un vehículo de administración eficaz. Para probar esta hipótesis los cerebros de los dos modelos de ratón diferentes (3xTg-AD y Thy1-APP) fueron inyectados con células madre neurales genéticamente modificadas que sobre-expresan la neprilisina. La mayoría de los estudios hasta ahora sólo se han observado en un modelo único, y no se ha encontrado la variación en los resultados en los modelos.

Se descubrió que estas células madre modificadas genéticamente producen 25 veces más neprilisina que las células madre neurales del control, pero por otro lado eran equivalentes a las células del control. Las células madre modificadas genéticamente y del control fueron luego trasplantadas en el hipocampo o subiculum de los cerebros de los ratones - dos áreas del cerebro que se ve muy afectadas por la enfermedad de Alzheimer. Se decubrió que los ratones transplantados con células madre modificadas genéticamente tienen una reducción significativa en las placas de beta-amiloide dentro de sus cerebros en comparación con los de los controles. El efecto se mantuvo incluso un mes después del trasplante de las células madre. Este nuevo enfoque podría proporcionar una ventaja significativa sobre las células madre neurales no modificadas porque las células que expresan la neprilisina no sólo podrían promover el crecimiento de las conexiones del cerebro, sino también podrían dirigirse y reducir la patología de la beta-amiloide.

Antes de que esto pueda ser investigado en humanos, aún queda trabajo por hacer para ver si esto afecta a la acumulación de las formas solubles de la beta-amiloide. También se necesita más investigación para determinar si este nuevo enfoque mejora la cognición más que el trasplante de células madre neurales modificadas.

"Cada modelo de ratón de la enfermedad de Alzheimer es diferente y desarrolla diversas cantidades, distribución y tipos de patología de beta-amiloide", dijo Blurton-Jones. "Mediante el estudio de la misma pregunta en dos modelos transgénicos independientes, podemos aumentar nuestra confianza en que estos resultados son significativos y ampliamente aplicables a la enfermedad de Alzheimer. Pero es obvio que se necesita mucha más investigación para determinar si este tipo de enfoque podría finalmente trasladarse a la clínica".

Traducido por IACES Noticias

Título original "Modified stem cells offer potential pathway to treat Alzheimer's disease